聚精会神协作共进｜国内首部《中枢神经系统药物研发报告》正式发布！

健康 TOM 2023-06-19 18:05

6月18日，由中国精神药物临床试验协作网（以下简称“协作网”）主办，北京博润阳光科技有限公司（以下简称“博润阳光”）协办的《中枢神经系统（CNS）药物研发报告》发布会在2023年DIA中国年会高光论坛隆重举行。会上，来自全国各地百余名的药物研发同仁们齐聚一堂，共同见证这一难忘时刻。

发布仪式

《CNS药物研发报告》由协作网与博润阳光基于CNS领域药物临床试验多年实践经验共同完成，首次系统梳理近5年来国内外CNS新药临床研发概况，旨在细化分析该领域的要点、痛点和难点，助力提升CNS药物研发效率，争取早日惠及更多CNS疾病患者。

学术报告环节

沈一峰主任：我们正处在精神药物研发取得重大突破的前夜

发布仪式之后，协作网秘书处负责人、上海市精神卫生中心机构办主任沈一峰博士带来主题报告《精神药物临床研发的特殊性》。作为一名资深的精神科医生，他首先向听众介绍了当前精神心理疾病日益增长的发病率和沉重的疾病负担，并指出治疗现状并不乐观。然后，他结合多年临床研究经验，细化分析了精神药物临床研发的特殊性，就面临的实际挑战提出了一些解决思路。

他表示：“当前，我国精神心理疾病领域的药物，与其他系统疾病相比，在药品种类、剂型选择、临床试验总量等方面仍有较大差距。在比较热门的适应症（例如抑郁症和精神分裂症）上，因为疗效或安全性的欠缺，依然存在明确的“未满足临床需求”，值得行业同道一起努力。在实践中，该领域的临床研究中存在研究方法有限、缺少有效的生物标志物、量表评分容易产生偏差、安慰剂效应居高不下等诸多挑战。此外，难以回避的偏见和歧视，加上对临床试验的误解，患者参与研究的意愿不足，家属也往往不予支持。”

但面对未来，沈一峰主任信心满满：“近年来，‘600号’的意外走红表明，社会各界对精神心理疾病的关注和接受度在逐渐增强；党的二十大报告中，首次出现‘心理健康和精神卫生’；国家重大专项连续三个五年计划的投入，多家药企扩展该领域的产品管线，基础研究捷报频传，以及充足的人才积累，都预示着：我们正处在精神药物研发取得重大突破的前夜，未来可期。面对挑战，我们需要坚持长期主义，敢于啃硬骨头；以参与者的需求为切入点，深度调研；依托协作网，系统解决共性问题；基础-临床持续发力，产学研医协同进步；必将迎来创新药物的大突破！”

最后，沈主任还作了一个小广告：CNS创新论坛暨协作网2023年会，将于2023年8月25-26日在上海举办，欢迎更多同道加入我们，一起努力。

李姝雅主任：高质量药物临床试验助力药物高效研发

随后，首都医科大学附属北京天坛医院临床试验中心主任李姝雅带来《缺血性脑血管病药物研发进展》的主题报告，重点介绍了当前脑血管疾病特征、致残性和非致残性缺血性卒中治疗药物开发和临床试验情况、以及静脉溶栓未来趋势。

李姝雅主任表示：“在全球范围内神经系统疾病是伤残调整寿命年（DALYs）的主要原因，而在重症神经系统疾病中，脑血管疾病占比最高。我国脑血管病发病率居全球首位，临床预后差，社会负担重。目前静脉溶栓和血管内机械取栓是国内外指南推荐的有效的血管再通措施，尽快开通闭塞血管是救治的关键。此外，神经保护是缺血性卒中治疗的另一重要手段。”

如今，由于疾病机制复杂，脑血管药物研发上市同样不易，同样面临很多难题和挑战。李姝雅主任举例道：“例如针对静脉溶栓药物，目前国际上已有多项临床试验探索替奈普酶在缺血性卒中患者中的表现，但是纳入的患者多是西方高加索人种，缺乏东亚人种的证据，由北京天坛医院主导的TRACE系列研究采用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂（rhTNK-tPA）弥补了这一空白。

此外，缺血性卒中的神经保护治疗策略一直未得到突破性进展，为此美国还成立了卒中治疗学术产业圆桌会议 (STAIR)，共同讨论开展临床前随机对照多中心研究。在STAIR策略指导下，临床前试验更为规范，TASTE研究取得阳性结果，ESCAPE-NA1在不使用阿替普酶的亚组中得到的阳性结果，让人们看到了重启神经保护大门的希望。这些也反映出，科学前沿的药物临床试验方案、高质量高效率的项目推进，有助于临床试验取得良好的试验结果。

博润阳光：CNS药物研发任重道远，行则将至！

会上，来自博润阳光的医学经理王爽给大家介绍了《中枢神经系统（CNS）药物研发报告》的主要内容。她代表报告主创团队对近5年来国内外CNS药物研发整体状况进行梳理和分析，概述CNS领域未被满足临床需求以及CNS药物开发面临的主要挑战；对近5年CNS领域新药的申请审批情况进行汇总，分析CNS药物临床研究的整体情况。

“2018-2022年，FDA和NMPA批准的新药数量五年间处于历史高位水平，但CNS领域新药仍然较少。不可否认，CNS药物开发面临着诸多挑战：CNS疾病的病因多样性使靶点识别和验证变得困难重重；血脑屏障是CNS药物开发的瓶颈；临床前研究的疾病模型不能可靠地预测试验药对人体的疗效，同时缺少能够实时反应疾病活动性的生物标志物；临床试验过程中，评估量表难以观察到试验药物治疗效果、安慰剂效应往往会削弱试验药物的治疗优势。”

“但我们也看到，面对日趋高发的CNS疾病情况和未满足临床需求，国家接连出台政策鼓励，监管机构持续支持，期待CNS新药研发释放活力、增强实力，以临床价值为导向，聚焦未满足临床需求，研发出患者亟需的新药物新技术。同时，CNS药物研发行业上下游生态逐渐成熟给CNS药物开发带来积极助推力。博润阳光成立12年来一直深耕CNS领域，为申办者和研究者提供全方位专业研究服务，尤其是针对CNS药物临床试验复杂性高、成功率较低的特点一直在不断探索，并积累了丰富的项目经验，能为CNS药物开发提供全生命周期战略及运营解决方案。”