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科学家发现一种小分子疗法治疗儿童白血病效果卓越

前瞻网    2021-10-06 11:55

 

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西奈山医院的研究人员已经开发出一种治疗致命小儿白血病的方法。日前发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上的一项研究表明,在体外和体内试验中,这种小分子疗法在对抗一种急性髓系白血病方面都非常有效。

这种名为MS67的治疗方法降解了WDR5蛋白,WDR5蛋白导致急性髓系白血病的增殖。这种白血病具有一种特殊的遗传结构,称为混合系白血病重排。此外,这种类型的白血病在儿童中更常见,对标准治疗的反应非常差,预后也很差,直到现在还困扰着研究人员。

WDR5还在胰腺癌等其他癌症的增殖中发挥着重要作用,因此研究人员认为,WDR5小分子降解物,如MS67,很可能也能有效治疗这些癌症。

MS67是一种新型的、高效的、选择性的WDR5小分子降解剂,在小鼠模型中,有效地抑制了急性髓系白血病细胞在体外和体内的生长。通过一系列的生化、生物物理、结构、细胞、基因组和体内研究,研究团队证明,MS67是一种比其他抑制而非降解WDR5的治疗药物效果更优越。

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责任编辑: 3976DBC

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