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全球首例!日本成功为6天大新生儿进行肝胚胎干细胞移植 情况稳定已出院

2020-05-22 10:58 前瞻网   

日本的医生宣布,已成功将源自胚胎干细胞的肝细胞移植到一名新生婴儿体内,这在世界上尚属首例。该案例也将为全球范围内的此类新生儿提供新的治疗选择。

日本国家儿童健康与发展中心的福田秋树(Fukuda Akinari)领导的一个研究小组宣布,去年10月,一个患有尿素循环障碍的6天大婴儿接受了肝细胞治疗。

全球首例!日本成功为6天大新生儿进行肝胚胎干细胞移植 情况稳定已出院

据报道,接受治疗的新生儿在2019年10月刚好两天大时出现了一种尿素循环紊乱(UCDs),称为1型瓜氨酸血症。患病婴儿肝脏无法分解有毒的氨——这种疾病可能是致命的,而肝移植是唯一的治疗方法。但是,当时6天大的婴儿实在太小,无法进行肝移植——通常不认为这是安全的。一个3-5个月大的孩子,体重长到约6公斤(13磅)时才被认为可以进行安全的肝脏移植。

日本国家儿童健康与发展中心(NCCHD)的医生决定尝试一种“过渡疗法”:他们将1.9亿个来自胚胎干细胞(ES细胞)的肝细胞注入婴儿的肝脏血管中,直到婴儿足够大为止。

结果,血氨水平降至正常。该研究所表示治疗后,“患者没有发生血氨浓度增加的现象,并且能够成功完成下一阶段治疗,即肝移植。”

医院和相关报道尚未透露婴儿的性别,不过这个小家伙今年3月从父亲那里接受了肝移植,并且在治疗9周、出生6个月后病情稳定,已经出院。

该研究所说:“这项试验的成功证明了世界上第一项使用人类ES细胞治疗肝病患者的临床试验的安全性。”

它指出,在欧洲和美国,肝细胞通常是从脑死亡的供体中取出后才可得到的,但日本的供应更为有限。

当他们等待长大到足以进行肝移植时,这在管理小孩子的健康方面造成了困难。

ES细胞是从受精卵中收获的,在研究中使用它们已经引起了伦理问题,因为胚胎随后将被破坏。

日本国家儿童健康与发展中心(NCCHD)是日本被允许建立ES细胞以研究新药物的两个组织之一。

该研究所称,它可用于受精卵。受精卵的使用已获得两个受精卵治疗者的批准。

该小组计划在当前财政年度结束之前再进行约三次细胞移植,并将该程序确定为可行的治疗方法。

NCCHD器官移植中心负责人Kasahara Mureo说,该程序基于对胚胎干细胞20多年的研究。他说,继续进行这项研究以及对诱导多能干细胞或iPS细胞的研究非常重要。

1型瓜氨酸血症是一种顽固的遗传性疾病。每530,000人中就有1人患上这种疾病。据估计,日本只有不到100人患有这种疾病。血液中氨气浓度的增加会导致永久性脑损伤并可能导致死亡,严重者在新生儿阶段就可以出现拒食、嗜睡、呕吐、抽搐、昏迷以致死亡。

NCCHD的目标是到2022年将ES来源的肝细胞移植到五名患者中,以确认治疗的有效性和安全性。Mureo Kasahara说:“再生医学将成为肝病患者的一大福音。”

编译/前瞻经济学人APP资讯组

参考来源:https://medicalxpress.com/news/2020-05-japan-newborn-liver-stem-cells.html

https://www.nippon.com/en/news/yjj2020052100021/world's-1st-es-cell-linked-transplant-to-baby-performed-in-japan.html

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责任编辑: 3976DBC

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