治疗白血病“药神”的“神药”可靠吗？

白血病，这个令人谈之色变的“血癌”，随着《我不是药神》的热映，再次走进了大众的视野。那么，影片中提到的 “印度神药格列宁”神乎其神，究竟神在哪里？“神药”能包治所有白血病吗？中山大学孙逸仙纪念医院血液内科的聂大年教授表示，“神药”对于慢性粒细胞白血病治疗有很好的疗效，但也有失效的时候。

“神药”到底有何神效？

聂大年教授表示，传统的化疗药物“杀敌一千，自损八百”，既杀伤肿瘤细胞，对身体正常组织也有一定损害。伊马替尼（“印度神药格列宁”）之所以神乎其神，是因为它可以选择性靶向杀灭慢粒白血病细胞，从源头上遏制白血病，而对正常造血细胞基本无损害。

白血病的病因与生物因素、物理化学因素和遗传因素有关，以上因素会引起白血病各种基因事件的产生和积累，从而导致白血病。举例来说，影片中老吕、黄毛所患的慢粒白血病就是一起经典的基因事件，它是由于第9号和第22号染色体片段断开并联结，产生新的费城染色体，并携带BCR-ABL异常基因——该异常基因也正是“印度神药格列宁”的作用靶点，因此，“神药”可以发挥其靶向治疗的作用。

那么，“神药”是慢粒白血病患者唯一的救命稻草吗？聂大年教授说，答案是否定的。

“神药”也有失效的时候

聂大年教授表示，白血病的诊断一般需要抽取血液和骨髓。常规的血液检查可了解白细胞总数、贫血程度、血小板减少程度，有时还可见到从骨髓释放到外周血的白血病细胞。但是，单纯血常规不能诊断白血病！聂大年教授提醒，诊断白血病，骨髓穿刺必不可少。因为它为白血病的精准诊疗提供非常有用且必需的信息。

聂大年教授提到，老吕、黄毛的疾病之所以称为慢粒白血病，首先是显微镜下观察到了骨髓原始粒细胞增多，但还达不到急性白血病的标准，免疫分型进一步证实了细胞是髓系来源，细胞遗传学则发现了费城染色体，分子生物学检测到了BCR-ABL基因，最终确定了慢粒白血病的诊断和伊马替尼（“印度神药格列宁”）治疗方案。

值得注意的是，尽管“神药”可以直接靶向杀灭慢粒白血病细胞，但也有部分慢粒患者对伊马替尼耐药或不能耐受，导致疾病进展，此时“神药”亦可能黯然失神！遇到这种情况，造血干细胞移植可能是唯一有效的治疗手段。

聂大年教授表示，造血干细胞移植有望根治白血病，移植方式包括骨髓移植、外周造血干细胞移植、脐血移植等。传统意义的骨髓移植程序较为繁琐，且供者痛苦，所以已经日渐减少，目前外周造血干细胞移植是主要的移植方式。另外，患者的亲属中基本都可以找到单倍体相合的供者，从而在源头上解决了供者来源问题，且移植疗效可观，应用日益普遍。

“我不想死，我想活着。”是每一位白血病患者的心声。事实上，如今各种类型的白血病疗效都已经大大提高，包括白血病在内的癌症正成为一种慢性病，疾病的系统管理需要医护人员与患者的通力协作！聂大年教授表示，白血病诊断明确后，以“精准治疗、动态随访”为治疗原则，根据不同的白血病类型，采取不同的治疗策略，定期复查、动态随访，能防患于未然。

医师简介：

聂大年，男，副主任医师，血液内科副主任，硕士生导师，长期从事血液病临床工作。擅长各种血液病：白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、贫血及出血性疾病的诊断和治疗。曾在德国汉诺威医学院进修造血干细胞移植，对造血干细胞移植治疗各种血液病具有丰富的临床经验。现任广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员常务委员，广州市医学会血液学分会副主任委员，广东省血液学会委员。